Pharmaceutical Industry (Phần 1)- Viên thuốc bạn uống bắt đầu từ đâu?

Để hiểu được viên thuốc bạn uống bắt đầu từ đâu và vai trò của những nhân viên trong ngành dược, trước hết chúng ta nên hiểu công ty dược có cấu trúc và hoạt động như thế nào. Đây là chủ đề khó nhằn, khi viết series này mình đã tìm hiểu nhiều nguồn để có thể giải thích khái quát và dễ hiểu cho mọi người. Ngay khi đi làm đã 2 năm, mỗi ngày mình vẫn học thêm về nhiều bộ phận của công ty chưa nghe đến bao giờ.

Mình có cơ hội được làm việc trong Marketing ở chi nhánh Việt Nam củacông ty dược AstraZeneca và công ty mẹ ở Mỹ của Bristol-Myers Squibb (BMS). Ở BMS mình làm 1 năm ở Research & Development Strategy và chuyển sang Medical Affairs. Những kinh nghiệm trong các bộ phận khác nhau giúp mình có cái nhìn rộng hơn và hiểu về cấu trúc hoạt động của công ty dược, cũng như sự chuyển hướng trong ngành dược hiện tại và tương lai. Hi vọng những chia sẻ dưới đây sẽ giúp mọi người có khái niệm cụ thể hơn về quá trình nghiên cứu và phát triển tạo ra viên thuốc mà mọi người dùng hằng ngày.

Cấu trúc của công ty dược 

Khi nghĩ về công ty dược, mình hình dung có hai bộ phận chính: Research & Development hay R&D (Nghiên cứu và Phát triển) và Commercial (Thương mại). Trong hình, bạn sẽ thấy Preclinical Research và Clinical Trials là thuộc về R&D, còn Commercialization là khi thuốc được approved (được cấp phép lưu hành). Hai bộ phận này thường có những trách nhiệm riêng biệt ở những thời điểm khác nhau trong cuộc đời (life cycle) của một thuốc. R&D chịu nhiều trách nhiêm lúc đầu như nghiên cứu, thí nghiệm lâm sàng, nộp đơn lên Cục quản lý dược và thực phẩm (Food and Drug Administration hay FDA) để thuốc được duyệt. Trước khi thuốc chuẩn bị được ra thị trường (gọi là launch), Commercial sẽ chuẩn bị lên list xem có những bác sĩ nào trình dược viên (sales rep) sẽ gặp, ở vùng nào, quảng cáo ra sao, v.v.

Development to commercialization

Tuy mới nhìn tưởng 2 bộ phận này là tách biệt hẳn với nhau, nhưng hoàn toàn không phải như vậy. Ví dụ như thuốc khi mới được phát hiện còn trong phòng lab vẫn cần phải có người bên thương mại tìm hiểu xem khi mang thuốc ra thị trường 10 năm sau thì có lời hay lỗ, có đủ người mắc bệnh này để bán thuốc hay không, thị trường cạnh tranh như thế nào. Sau khi thuốc bán ra thị trường, R&D không phải buông tay mà vẫn còn trách nhiệm quản lý các thí nghiệm lâm sàng mới cũng như theo dõi các tác dụng phụ mới của thuốc mà khi nghiên cứu chưa thấy.

Nếu mọi người muốn tìm hiểu thêm và tìm kiếm cơ hội trong công ty dược, các bộ phận trong R&D phần lớn bao gồm Discovery, Translational Research, Clinical Research, Regulatory Affairs, Medical Affairs. Còn Commercial gồm những mảng mọi người hay nghe đến như là Marketing, Sales, Market Research, Sales Training.

Viên thuốc bạn uống phải trải qua bao nhiêu lượt thí nghiệm?

Còn nhớ ngày ngồi trong trường đại học năm thứ 2, giáo sư bàn về quá trình nghiên cứu ra viên thuốc bé tí tẹo mọi người dùng. Khi nghe thầy bảo mất ít nhất 10 năm, từ hàng ngàn hợp chất, và trải qua 4 quá trình thử nghiệm lâm sàng trên hàng ngàn bệnh nhân mới tìm ra được một thuốc có thể dùng được, cả lớp há hốc mồm. Có tất cả bốn quá trình thử nghiệm (hay là Clinical trial phase) như trong hình dưới.

  • Phase I: Thuốc được thử trong thời gian ngắn trên nhóm nhỏ gồm nhiều nhất là 50 người, và là người khoẻ mạnh (không phải bệnh nhân nhé). Mục đích của Phase I là để tìm ra liều thuốc (dose) tốt nhất để tiếp tục thử nghiệm và theo dõi các tác dụng phụ (side effects hay còn gọi là adverse reactions). Mục đích của Phase I không phải xem thuốc có tác dụng hay không, mà là có an toàn hay không
  • Phase II: Thuốc được thử nghiệm trên bệnh nhân, nhóm lớn hơn, khoảng vài trăm cho đến nhiều nhất 500 người. Mục đích bây giờ mới là tìm hiểu công dụng chữa trị của thuốc và tác dụng phụ
  • Phase III: Giống như Phase II, nhưng lớn hơn nhiều lần, đến vài nghìn bệnh nhân và trong thời gian lâu hơn. Vì sao phải thử nghiệm trên nhiều bệnh nhân như thế và dài hơn Phase II? Vì nếu như tác dụng phụ nguy hiểm của thuốc chỉ xuất hiện trên 0.2% bệnh nhân, thì bạn cần phải thử trên khoảng vài nghìn người mới phát hiện ra, chứ không chỉ vài trăm. Các tác dụng nguy hiểm hiếm gặp ví dụ như tư tưởng tự vẫn (suicidal ideation) hay hành động tự vẫn (suicide), nhồi máu cơ tim (heart attack).
  • Phase IV: Sau khi thuốc được duyệt ra thị trường, đa số các công ty đều có thử nghiệm Phase IV hay còn gọi là post-marketing trial. Những thí nghiệm này dài hơn, trên diện rộng hơn và các nhóm bệnh nhân khác (ví dụ như bệnh nhân châu Á, phụ nữ, trẻ em) vì các Phase trước thường không bao gồm nhừng nhóm bệnh nhân này và ít đa dạng hơn

ClinicalTrialsPoster_new

Như bạn thấy ở góc cuối hình, cả 3 quá trình thử nghiệm tốn ít nhất 10-15 năm thuốc mới vào đến tay mình. Cũng có nhiều trường hợp thuốc không vượt qua từng Phase, nhất là Phase II rất dễ thất bại. Tệ hơn là thử nghiệm xong hết, mang mấy trăm trang giấy hồ sơ đến FDA nộp và bị từ chối không cấp phép vì thuốc không đủ tiêu chuẩn để thuyết phục FDA. Cũng có thuốc sau khi ra thị trường vài năm rồi mới phát hiện có tác dụng phụ không ngờ, và sẽ không được tiếp tục bán nữa (withdraw from the market).

Tình hình hiện tại và tương lai

Thị trường dược ngày càng cạnh tranh, thời gian mang thuốc ra thị trường đang được rút ngắn lại với nhiều kiểu design thí nghiệm ngắn hơn hoặc sáng tạo hơn. Các công ty dược lớn bị cạnh tranh nhiều từ những công ty biotechnology nhỏ nên cũng không ngồi rung đùi như khi xưa được nữa.

Ngoài ra, nỗ lực và đầu tư nghiên cứu hiện nay không chỉ chú trong vào các bệnh thường gặp như tiểu đường, cao huyết áp nữa mà đã quay sang nhiều loại ung thư, các bệnh hiếm gặp, bệnh di truyền. Vì các bệnh này chưa có hoặc không có nhiều thuốc chữa trị nên công ty có thể thúc đẩy R&D nhanh hơn so với thời gian 10-15 năm nói trên. Thử nghiệm lâm sàng cho những bệnh này yêu cầu ít bệnh nhân hơn và thời gian ngắn hơn, cũng như FDA dễ duyệt thuốc hơn vì nhiều bệnh nhân không có lựa chọn chữa trị nào khác.

Trong blog sau, mình sẽ bàn thêm vì sao thuốc ở Mỹ giá lại đắt như thế, tỉ lệ thành công của quá trình nghiên cứu và phát triển một hợp chất là bao nhiêu. Nếu các bạn có câu hỏi cho mình sau khi nghiên cứu thông tin thì nên cụ thể để mình trả lời được chính xác qua comment dưới hoặc Facebook Page của trang. Nếu có đăng lại bài, xin vui lòng dẫn nguồn tên mình và địa chỉ của trang. Cảm ơn mọi người đã theo dõi!

-Hoàng Ngọc Bích, PharmD, RPh

Photo Credit: Featured Image

Advertisements

Leave a Reply

Fill in your details below or click an icon to log in:

WordPress.com Logo

You are commenting using your WordPress.com account. Log Out / Change )

Twitter picture

You are commenting using your Twitter account. Log Out / Change )

Facebook photo

You are commenting using your Facebook account. Log Out / Change )

Google+ photo

You are commenting using your Google+ account. Log Out / Change )

Connecting to %s