Cuối năm 2013, thuốc chữa bệnh viêm gan siêu vi C (Hepatitis C virus hay HCV) được cục quản lý Dược và Thực phẩm cấp phép và có giá niêm yết 84,000 đô tất cả. Bệnh nhân uống thuốc trong vòng 12 tuần, mỗi ngày 1 viên, tính ra mỗi viên trị giá 1,000 đô. 

Sự việc này gây rất nhiều tranh cãi từ bác sĩ đến bệnh nhân đến các chính trị gia. Vì công ty nghiên cứu và phát triển thuốc này không làm tốt việc chuẩn bị tinh thần cho mọi người và chứng tỏ sự hiệu quả của thuốc nên ai cũng bị sốc và phản ứng dữ dội như thế. Xét về góc độ khoa học, thuốc này có tỉ lệ thành công hơn 95%, so với các thuốc hiện nay chỉ có xác suất khoảng 30-50%. Tuy ít người biết về bệnh viêm gan siêu vi C, nhưng bạn hãy tưởng tượng nó giống như nhiễm HIV vậy. Một khi đã nhiễm rồi thì sẽ mang virus trong người suốt đời, không có thuốc chữa, sau nhiều năm sẽ dẫn đến viêm gan, suy gan, ung thư gan, và nếu không được thay gan thì sẽ tử vong. So với virus HIV, virus HCV có độ lây nhiễm cao hơn nhiều lần.

Vì thế nên thuốc mới này giống như phao cứu sinh cho người bị xử án tử hình. Và 84,000 đô rẻ hơn việc thay gan mất 200,000 đô. Nhiều bệnh nhân nhiễm HCV nhiều năm nhưng không chữa vì thuốc hiện tại không tốt và có tác dụng phụ rất tệ. Từ khi có thuốc mới, HCV được nhiều người chú ý và ai cũng muốn được chữa, nhưng công ty bảo hiểm tạo ra nhiều khó khăn trong việc cấp thuốc cho bệnh nhân, vì việc chữa trị cho gần 3 triệu người nhiễm HCV trên toàn nước Mỹ sẽ tốn hơn 250 tỷ đô la! Nhưng nói đi thì phải nói lại, muốn hiểu tại sao thuốc trị giá như vậy thì chúng ta cần cân nhắc những yếu tố sau.

1. Quá trình nghiên cứu và phát triển một thuốc mới tốn ít nhất 10 năm và 2.6 tỉ đô la

Theo nghiên cứu năm 2014 của trường đại học Tufts- Tufts Center for the Study of Drug Development, cái giá của việc nghiên cứu và phát triển từ phòng thí nghiệm cho đến lúc dược phẩm được phép ra thị trường là 2.6 tỉ đô la. Trong số tiền này bao gồm 1.4 tỉ tiền túi công ty bỏ ra, và 1.2 tỉ tiền thời gian (time cost) trong suốt khoảng thời gian phát triển thuốc 10-15 năm. Nghiên cứu này được đánh giá tin cậy vì thông tin được cung cấp trực tiếp bởi 10 công ty dược lớn về 106 loại thuốc khác nhau.

2. Xác suất thành công của thuốc vượt qua hết quá trình nghiên cứu là 12%

Từ vài trăm đến vài ngàn hợp chất (compounds), các nhà nghiên cứu sẽ thử nghiệm để chọn ra một vài compound có thể bắt đầu nghiên cứu trên động vật và trên người. Không ai chỉ chọn một vì đôi khi sau thử nghiệm sẽ phát hiện ra là compound đó có vấn đề, thì phải có sơ cua (backup) để tiếp tục phát triển. Mỗi compound sẽ khác nhau một tí, sẽ được thay đổi thêm nguyên tố này kia vì không ai dự đoán được 100% khi thuốc vào trong cơ thể người sẽ có phản ứng chính và phụ như thế nào. Giai đoạn khi hợp chất còn trong phòng lab gọi là pre-clinical research. Sau đó sẽ trở thành clinical research. Clinical research bao gồm 3 giai đoạn (phase) khác nhau như mình từng đề cập trước đây, và xác suất thành công của thuốc trong mỗi phase mỗi khác. Tỉ lệ mang thuốc ra thị trường thành công chỉ dưới 12%, cộng với số tiền đầu tư lớn như thế là hai yếu tố quan trọng khiến cho giá thuốc cao như vậy.

3. Patent protection & generics

Trong phòng thí nghiệm, khi các nhà nghiên cứu phát hiện ra một chất mới có thể được phát triển thành thuốc, họ chạy vắt chân lên cổ đến văn phòng patent để đăng kí bản quyền. Patent có thời hạn khoảng 10-15 năm hoặc dài hơn trong một số trường hợp, bắt đầu từ khi đăng kí và hợp chất còn nằm trong phòng lab. Đến khi thuốc ra đến thị trường thì tuổi của patent đã bị rút ngắn đi nhiều. Trong thời gian này chỉ có các nhà nghiên cứu hoặc công ty đã đăng kí patent được độc quyền nghiên cứu và sản xuất chất đó. Và thường là người ta đăng kí patent một loạt các chất liên quan như mình nói trên, để phòng hờ chất này thất bại thì còn có sơ cua.

Trong thế giới thuốc, có hai loại tên bạn cần biết- brand name và generic. Brand name là tên thương mại của thuốc được dùng để quảng cáo. Generics là thuốc gốc, là tên của hoạt chất. Một thuốc thường có 1 tên gốc, và 1 tên thương mại, hoặc nhiều tên thương mại tùy theo quốc gia. Tên thương mại được đăng kí độc quyền bởi công ty phát minh ra thuốc trong thời gian patent có thời hạn, giống như là chính phủ giúp bảo vệ chất xám của họ trong khi công ty lấy lại vốn đầu tư. Vì nghiên cứu và thí nghiệm thuốc mới thì khó, chứ một khi đã thấy công thức hóa học thì ai cũng bắt chước sản xuất được. Như ở Việt Nam, luật lệ còn lỏng lẻo, nhiều thuốc generics về thị trường còn trước cả brand name kịp gia nhập.

Trong khi thuốc còn patent thì công ty mẹ được tự niêm giá bán, và giá cao là điều dễ hiểu vì người ta chỉ có một thời gian nhất định để lấy lại vốn, trước khi thuốc hết patent và generic được phép bán. Một khi generic ra thị trường thì thuốc brand name có thể sẽ mất khoảng 80-90% doanh thu ngay trong năm đầu tiên. Đó là thị trường Mỹ, luật Mỹ. Còn các nước khác thì hệ quả không trầm trọng rõ rệt đến thế vì người tiêu dùng vẫn thích dùng brand, giá brand rẻ hơn so với Mỹ, và chất lượng generic không tốt so với generic ở Mỹ nên dùng brand có khi yên tâm hơn.

—

Những thông tin trên cụ thể cho các công ty dược hoạt động ở thị trường Mỹ. Giá thuốc ở Châu Âu đôi khi rẻ hơn mặc dù thu nhập và mức sống cao cỡ Mỹ. Vì bảo hiểm sức khỏe người dân ở nhiều nước phát triển châu Âu là do chính phủ cấp, nên họ muốn mặc cả với công ty dược để lấy giá tốt. Ở Mỹ tự do hơn, nhà nước để thị trường tự định giá. Còn các nước kém phát triển, mức sống thấp thì công ty sẽ định giá thấp hơn. Viên thuốc 84,000 đô chữa bệnh viêm gan mình đề cập ở trên sang đến Ai Cập chỉ còn dưới 1,000. Đây là những lí do dễ hiểu và quan trọng tại sao thuốc ở Mỹ lại có giá đắt đỏ đến thế mà mình nghĩ có ích cho mọi người để hiểu biết thêm về ngành dược.

Nếu các bạn có câu hỏi thì comment dưới hoặc Facebook Page của trang. Nếu có đăng lại bài, xin vui lòng dẫn nguồn tên mình và địa chỉ của trang. Cảm ơn mọi người đã theo dõi!

-Hoàng Ngọc Bích, PharmD, RPh 

Photo Credit: Featured Image, Sovaldi